유전자치료제 중흥기 4폼목 FDA승인...올해 3+α승인대기

•  주경준 기자
•  승인 2023.01.04 07:31

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졸겐스마 이후 3년만에 대거등재...추가 4품목 승인신청 예고

FDA는 지난해 진테그로를 시작으로 지난해 유전자치료제 4품목을 승인하며 부흥기의 신호탄을 쏘아 올렸다.

노바티스의 럭스터나(2017년)와 졸겐스마(2019년) 2품목에 그쳤던 FDA 승인 유전자치료제는 지난해 4품목이 추가 승인되며 6품목으로 급증했다. 올해도 3품목 승인 대기중으로 본격적인 성장세를 예고했다.

지난해 승인된 유전자치료제는  
ZYNTEGLO/진테그로 블루버드 바이오(09/19)
SKYSONA/스카이소나  블루버드바이오(10/24)
HEMGENIX/헴제닉스 CSL베링(11/22)
ADSTILADRIN/애드스틸라드린 페링파마(12/16)

지중해빈혈 치료제 진테그로와 대뇌 부신백질이영양증(일명 로렌조오일병)치료제 스카이소나는 앞서 유럽승인을 얻었으나 고가의 약가로 인해 상업화에 실패한 이후 FDA 승인을 받은 이력을 갖는다.

B형 혈우병치료제 헴제닉스는 원샷 유전자치료제 계보를 잇는 품목으로 FDA 승인품목중 가장 고가(350만 달러/한화 약 47억원)을 기록했다. 

애드스틸라드린은 최초의 항암부문 유전자치료제로 방광암을 적응증으로 한다. 항항제 투약간격보다는 길지만 3개월마타 투약받도록 승인됐다. 

올해도 유전자치료제 승인 대기품목은 3품목으로 지난해와 유사한 수준의 승인이 기대된다. 

가장 먼저 승인결정이 예고된 품목은 크리스텔 바이오텍의 이영양성 수포성표피박리증 유전자치료제 후보 B-VEC(베레마진 게페르파벡). 승인목표예정일은 2월 17일로 잡혔다.

이어 사렙타의 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 후보 SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)의 승인목표예정일은 오는 5월 29일로 예정됐다.

바톤을 어어받는 품목은 바이오마린의 A형 혈우병 유전자치료제 '록타비안(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec). 지난 10월 승인신청이 수락돼 당초 승인목표예정일은 3월 31이었으나 3개월 검토연장돼 6월 말 승인여부가 결정될 전망이다. 유럽승인은 지난 8월 받은바 있다.

추가적으로 제약사의 발표기준 FDA 승인신청에 가장 근접한 유전자치료제는 모두 4품목이 있다.

블루버드 바이오의 겸상적혈구병 치료제 후보 'bb1111'. 임상중 부작용 이슈를 극복하고 올해 1분기중 승인신청을 추진하겠다는 계획을 발표했다.

지난해 7월 유럽승인 된 PTC테라퓨틱스의 방향족 L-아미노산탈탄산효소 결핍증 치료제 업스타자는 상반기중 FDA 승인신청을 목표로 한 협의가 진행중이다.

화이자의 B형 혈우병 치료제 후보 피다나코진 엘라파보벡(fidanacogene elaparvovec)도 FDA의 승인신청을 가시권에 두고 있다. 지난달 29일 3상 임상결과를 공개하면서 연초 규제당국과 협의 개시를 추진한다는 방침을 밝혔다.

마지막으로 글로벌시장에서 표시가격기준 최고가(이탈리아 약가) 약물인 리브멜디도 올해 상반기 FDA 승인신청이 예상된다. 오차드 테랴퓨틱스는 당초 지난해 말 또는 올해 초 FDA 승인신청 계획을 공유했으나 3상 결과나 진행상황에 대한 정보 업데이트가 아직 이뤄지지는 않았다.

품목별로 승인추진 과정에서 변수는 예상되나 올해 말 내년 초 두자릿수 유전자치료제 시대를 예고하는 개발흐름이다. 자극적 요소를 더하면 10억원대 약물이 10품목 이상으로 늘어날 전망이다. 

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