극희귀 만노사이드축적증 치료제 '람제드' FDA 승인

•  주경준 기자/  승인 2023.02.20 05:22

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치에시, 유럽 18년 승인 약물...비중추신경계 증상 치료

극희귀질환인 만노사이드 축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료를 적응으로 람제드(Lamzede, velmanase alfa)가 FDA 승인을 받았다.

이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스는 16일 알파-만노사이드축적증(AM/α-mannosidosis) 성인과 소아환자의 비중추신경계 증상 치료를 위한 미국내 최초 치료제로 람제드가 FDA 승인을 받았다고 발표했다. 

만노사이드 축적증은 50~100만명중 1명에서 발생하는 극희귀질환으로 만노사이드 분해효소 결핍으로 올리고당을 분해하지 못해 몸 안에 당이 축적된는 질환이다. 이로인해 면역저하, 청력상실, 근육악화 등 다양한 증상이 발현된다. 람제드는 부족한 당분해 효소 대체제다.

발현된 증상에 대한 비특이적 대증요법이외 골수이식을 통해 공여자의 효소생산 능력 수여자가 확보할 수 있는 치료법 등이 활용돼 왔다.

람제드는 람제드는 지난 18년 10월 동일적응증으로 유럽승인을 받은 약물로 이번에 FDA 승인을 확보했다. 드문 희귀질환으로 임상증거 확보가 어려운 관계로 예외적 상황 약물로 승인됐다. 

FDA 승인서한에 따르면 시판후 조사이외 별도의 조건없이 정식승인됐으며 치에시는 이번 승인 관련 소아질환 우선심사 바우처를 확보했다.

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