최초 유전자편집 치료제 후보 '엑사셀' FDA신청 완료

•  주경준 기자
•  승인 2023.04.04 06:21

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버텍스, 11월부터 순차제출...지중해빈혈 및 겸상적혈구병 적응증

최초의 크리스퍼 유전자 편집기술을 활용한 세포치료제에 대한 FDA 승인신청이 완료됐다.

버텍스는 크리스퍼 테라퓨틱스와 함께 개발중인 엑사셀(exa-cel / exagamglogene autotemcel)에 대한 FDA 승인신청을 완료했다고 3일 발표했다. 또 신속심사를 요청, 신속한 승인을 추진한다는 계획이다.

즉 2개월내 승인신청 수락여부 결정과 6개월내 신속심사 경로로 승인목표예정일을 설정될 경우 빠르면 연말이나 내년 초 승인여부가 결정될 것으로 예상된다. 다만 자문위 개최 여부 등이 변수로 작동할 전망이다.

버텍스는 FDA 승인신청 완료에 앞서 유럽과 영국에서 승인신청을 완료했다. 다만 수락여부가 공유되지는 않았다.

엑사셀은 유전자 가위로 널리 알려진 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술을 기반으로 환자의 줄기세포를 꺼내 체외에서 유전자 교정과정을 진행한 이후 다시 주입하는 최초의 자가(동종)유래 체외 유전자 편집 세포치료제 후보다.

승인신청 적응증은 희귀질환인 수혈이 필요한 베타지중해 빈혈(TDT)과 겸상(낫)적혈구병(SCD)이다. 상적혈구병은 낫모양의 적혈구를 특징을 갖는 헤모글로빈의 유전자 이상으로 산소공급량이 감소하는 질환이며 지중해빈혈은 헤모글로빈 생성을 방해, 이에 대한 결핍으로 발생하는 질환이다.

CRT-T 세포치료제와 차이점은 간단히 혈액내 T세포를 활성화시켜 다시 환자에게 주입하는 것과 달리 엑사셀은 산소와 더 잘 결합하는 태아 헤모글로빈이 활성화되도록 유전자 편집 과정을 거친다는 점이다.

또 웟샷 치료를 목표로하는 것과 달리 엑사셀은 장기간 지속되는 이점을 제공하나 영구적 생착과 증식이 어려워 추가 투약이 필요하다는 부문도 차이가 있다.

지중해빈혈 유전자치료제로는 지난해 8월 FDA 승인을 받은 블루버드의 진테그로가 있다. 

겸상적혈구병을 적응증으로 개발중인 블루버드의 유전자치료제 로보셀((lovo-cel / lovotibegglogene autotemcel)에 대한 FDA 승인신청은 1분기내 완료를 목표로 삼았으나 지연되고 있다.
 

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