초고가 원샷치료제 럭스터나, 환자 2명에 첫 급여 사전 승인

•  최은택 기자
•  승인 2024.04.01 06:26

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심사평가원, 진료심사평가위 심사사례 공개...1명은 불승인

이른바 원샷치료제인 한국노바티스의 유전성 망막디스트로피 치료제 럭스터나주(보레티진네파보벡)를 투여하도록 환자 2명에게 사전 승인이 이뤄졌다. 올해 2월 건강보험 적용약제로 등재된 이후 첫 사례다.

31일 건강보험심사평가원이 공개한 진료심사평가위원회 심의사례를 보면, 럭스터나주 급여 사전승인 신청 3건이 접수돼 2월13일 사전심사분과위원회, 3월12일 중앙심사조정위원회에서 안건으로 다뤄졌다.

위원회 심사결과 3건 중 2건은 승인됐지만, 1건은 기각됐다. 

31세 여성 환자의 경우 RPE65 돌연변이 유전자적 진단 소견, 좌안 시력 안전수지, 우안 시력 0.07, 빛간섭단층촬영 소견에서 후극부 망막 두께 좌안 264㎛, 우안 269㎛ 등의 검사결과 등이 첨부돼 급여 승인 신청이 접수됐다.

위원회는 "제출한 진료기록을 확인한 결과, 양안 후극부 망막 두께가 100㎛를 초과하고, 안저소견 상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 시신경유두 면적의 3배 이상 존재하며, 'Goldmann Ⅲ4e isopter'로 측정한 시야가 중심 30도 이내에 남아있는 등 (급여기준 상) 투여대상에 적합하고, 제외기준에 해당하지 않아 요양급여 신청을 승인했다"고 했다.

29세 여성 환자에 대해서도 같은 취지로 급여 사전 신청을 받아들였다.

반면 32세 여성환자에 대해서는 "제출한 진료기록을 확인한 결과, 시야 측정이 어려운 타당한 사유를 입증했다고 볼 수 없어서 투여대상에 적합하지 않아 요양급여 신청을 불승인한다"고 했다.

앞서 럭스터나는 상한금액 3억2580만원(단안)으로 2월1일자로 건강보험 약제목록에 등재됐다. 이 과정에서 환급형, 총액제한형, 기타(환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급) 등 3가지 유형의 위험분담 계약이 수반됐고, 원샷치료제이면서 고가인 점 등을 감안해 급여 투여 전에 사전 심사를 받도록 했다. 

건보공단과 협상 시 예상환자 수는 9명, 연간 재정소요액은 58억6천만원으로 합의가 이뤄졌다.

첨부파일 : Voretigene neparvovec 주사제(품명_럭스터나주) 요양급여 대상 여부(3사례).pdf

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