- 주경준 기자/ 승인 2024.04.24 06:13
FDA는 BRAF 융합 또는 재배열 또는 BRAF V600 변이가 있는 재발성 불응성 저등급 신경교종을 앓고 있는 6개월 이상 소아환자 치료제로 오젬다((Ojemda 토보라페닙)를 23일 승인했다.
데이원 바이오파마슈티컬스의 오젬다는 BRAF 융합을 포함해 재배열이 있는 저등급 신경고종 소아환자를 위한 최초의 전신요법이다.
앞서 BRAF V600E 변이가 있는 1세 이상 저등급의 신경교종을 적응증으로 BRAF억제제 라핀라(미국상품명 Tafinlar)와 MEK 억제제 메큐셀(Mekinist) 병용요법이 승인을 받았다. 오젬다가 BRAF 융합 또는 재배열 환자까지 포함한다는 점을 FDA가 강조했다.
승인은 FIREFLY-1 2상(NCT04775485)이 기반이다. 토보라폐닙을 주 1회 경구(현탁액 포함) 투약한 환자에서 전체반응률(overall response rate, ORR)은 51%였으며 반응지속기간 중앙값은 13.8개월이었다.
승인신청은 순차 승인신청을 통해 우선심사 경로로 지난해 11월 수락받았으며 당초 승인결정예정일보다 일주일 앞서 가속승인 받았다.
신경교종은 뇌종양의 하나로 성장속도가 느며 덜 침습적인 1,2등급을 저등급으로 3,4등급을 고등급을 나눈다. 오젬다는 BRAF 융합 또는 재배열 또는 BRAF V600 변이 소아 환자를 위한 첫 BRAF억제제다.
가속승인에 따라 확증임상이 요구되며 기존 화학요법 대비 1차 평가변수로 객관적 반응률을 평가하고, 2차 평가변수로 무진행생존기간의 이점을 제시해야한다. 임상은 32년 4월 30일까지 완료토록 했다.
FDA, 소아 저등급 신경교종 치료제 '오젬다' 승인 - 뉴스더보이스헬스케어 (newsthevoice.com)