희귀의약품 상용화 도전장 낸 국내제약사들 FDA 직행

•  문윤희 기자/  승인 2024.05.30 07:04

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한미약품·GC녹십자·보령 등 전통제약 희귀의약품 지정
닥터바이오텍·오코스텍·인게니움테라퓨틱스 등 바이오텍 가세 

국내제약사들이 소수의 희귀질환 환자를 위한 치료제 개발에 나서고 있어 주목된다. 

특이한 점은 국내 시장을 타겟으로 하지 않고 글로벌시장 진입을 위해 직접 FDA 문을 두들고 있다는 점이다. 

FDA의 희귀의약품 지정을 받을 경우 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여돼 제약에서는 개발 부담이 줄게 된다는 이점이 있다. 

희귀의약품 개발에 나선 제약사들의 면모를 보면 글로벌신약 개발에 노하우가 쌓인 전통제약사와 핵심 기술을 활용한 바이오텍 등으로 저변이 확대되고 있다. 

30일 관련업계에 따르면 한미약품, CG녹십자, 보령, 오코스텍, 닥터바이오텍, 인게니움테라퓨틱스 등의 기업들이 FDA 희귀의약품 지정을 통한 신약개발에 나서고 있다. 

한미약품과 GC녹십지가 개발 중인 희귀의약품은 파브리병치료제 ‘LA-GLA’로 지난 27일 FDA로부터 희귀의약품(ODD)로 지정됐다. 

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다

보령은 혈관면역아세포림프종 대상으로 'BR-101801'에 대한 FDA 희귀약 지정을 받았다. BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마, PI3K 델타, DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 삼중저해제다. 

앞서 보령은 지난 2022년 10월 FDA로부터 비호지킨성 림프종 대상 BR-101801의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 같은 물질로 두 개의 질환 커버가 가능해 질 수 있다는 의미다. 

보령은 미국과 한국에서 1상을 진행 중에 있으며 개발에 성공되면 재발성 불응성 B세포 림프종, 만성림프구성(CLL), 소림프구성 백혈병(SLL) 및 말초 T세포 림프종(PTCL) 등의 적응증을 보유할 것이라고 전망했다. 

말초 T세포 림프종의 경우 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 

말초T세포 림프종에 대한 임상 1b상 시험에선 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐고, 2021년 완료된 임상1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 나타났다. 이 같은 임상 근거를 바탕으로 말초 T세포 림프종의 경우 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 

바이오텍으로 가면 영역은 더 넓어진다. 

오코스텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발중인 SYK 저해제 세비도플레닙에 대해 FDA로부터 희귀약 지정을 받았다. 면역혈소판감소증은 혈액응고에 중요한 혈소판 수가 감소해 점막, 피부, 조직 내 비정상출혈로 잦은 코피나 잇몸출혈, 월경과다의 증상을 나타내고 경미한 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다. 세비도플레닙은 지난해 임상 2상을 종료했다.

인게니움 테라퓨틱스 급성골수성 백혈병 신약 후보물질인 'IGNK001' 역시 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제로 FDA는 세포독성 활성이 증가된 NK세포치료제 기술에 대해 혁신성을 인정받았다.

노아바이오텍은 뒤센근이영양증 후보물질에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 이 질환은 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로 발생률이 출생 남아 3500명당 1명 꼴로 발병한다.

알지노믹스는 FDA로부터 간세포암 유전자치료제 'RZ-001'에 대한 희귀의약품 지정을 받았다. RZ-001은 알지노믹스가 보유한 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술을 적용해 개발 중인 항암제며, 현재 미국 1/2a상을 진행하고 있다.

업계 관계자는 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일로 희귀질환으로 고통 받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시할 것"이라고 밝혔다. 

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