최초 한냉응집소증 치료제 '수팀리맙' FDA 승인

•  주경준 기자
•  승인 2022.02.07 09:51

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사노피, 용혈에 따른 적혈구 수혈 필요성 낮춰

희귀 빈혈인 한랭 항체 용혈성 빈혈(한랭 응집소 질환) 치료제 엔자이모(Enjaymo 수팀리맙)이 FDA 승인됐다.

사노피는 4일 한랭응집소(CAD) 성인환자의 용혈(적혈구 파괴)로 인한 적혈구 수혈을 줄여주는 엔자이모가 최초로 CAD치료제로 FDA 승인을 받았다고 발표했다.

10만명당 한명 꼴로 발생하는 CAD(cold agglutinin disease)는 희귀 자가면역 용혈성 빈혈로 정상체온 이하에서 적혈구 표면에 결합하는 한랭 응집소라는 항체에 의해 발생한다. 이어 정상체온에서 항체가 보체계를 활성화하면서 용혈을 유발한다.

엔자이모는 보체 경로에서 C1를 표적화 이를 억제하도록 하는 기전을 통해 용혈 유발을 낮추는  기전의 치료제다. 

엔자이모는 24명의 CAD 환자를 대상으로 한 CARDINAL 3상 임상을 통해 헤모글로빈 수치의 개선하고 수혈의 필요성을 크게 낮췄다.

환자의 54%(13명)은 복용 26주후 12g/dL 이상의 헤모글로빈 수치를 달성했으며 63%는 2g/dL 이상의 수치 개선을 보였다.

한편 엔자이모는 지난 위탁생산시설의 문제로 인해 지난해 11월 FDA로 부터 해당문제를 보안토록 하는 완결된 응답서신(CRL)를 받은 바 있으며 이를 보안, FDA 승인을 받게 됐다.

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