제약세상

후천성 혈우병 A치료제 '오비주르' 韓랜딩 절차 밟는다

뉴스더보이스 2023. 3. 21. 07:26
  •  문윤희 기자/  승인 2023.03.21 07:09

지난해 희귀의약품 지정 이후 1년 만 식약처 허가

태어날 때부터 유전적 요인으로 앓게되는 선천성 질환인 혈우병이 예외적으로 성인이 되면서 발현되는 '후천적 혈우병' 환자들을 위한 치료제가 곧 국내 상륙할 것으로 보여 주목된다. 

지난 2014년 FDA로부터 승인을 받은 후천적 혈우병A치료제 오비주르(성분 서스옥토코그알파-Obizur, Antihemophilic Factor [Recombinant], Porcine Sequence)에 대한 허가가 지난 20일 승인됐다. 

국내에서 진행된 연구에 따르면 우리나라에 약 55명 가량의 환자들이 보고됐으며 유병률은 100만 명 중 1년에 0.2-1.48명이 발생하는 것으로 알려졌다.

주로 남아에게서 발생하는 선천성 혈우병과는 달리, 후천성 혈우병은 대부분 65세 이상의 고령의 성인에서 나타나는 것으로 알려졌다. 

그동안 국내에서는 성인 혈우병 환자 치료에 노보세븐, 훼이바 등으로 치료를 진행했다. 

국내 허가 사항을 보면, 오비주르는 '성인 후천성 혈우병 환자의 출혈 치료'에 사용할 수 있으며 본 빌레브란트 환자의 치료에는 사용하지 않는다. 

오비주르는 돼지 혈액응고 8인자 유전자 염기서열을 이용해 혈액응고에 필요하지 않은 부분은 유전자재조합 기술로 제거한 혈액응고 8인자로 환자의 출혈시 지혈에 도움을 준다. 

오비주르는 후천성 혈우병 환자 28명(백인 18명, 흑인 6명, 아시아인 4명)을 대상으로 진행한 임상에서 출혈 환자에게 첫 투여 후 24시간에 출혈이 중단되었거나 감소됐다. 

또 환자의 95%가 투여 후 8시간 만에 출혈이 멈췄고, 16시간 이후에는 환자 100%가 출혈이 중단됐다. 

다른 약제로 지혈을 받지 않고 1차 치료제로 지혈을 받은 환자 중(17명 중 16명) 94%가 최종적으로 치료 효과를 보엿다. 다른 지혈제를 투여받은 환자(11명) 중 최종 치료에 성공한 환자는 8명이었다. 

초기 출혈 예방하기 위해 1회 주입 용량의 중앙값은 133 U/kg이었고, 6일 동안 투여한 총 용량의 중앙값은 1523 U/kg이었다. 

오비주르는 해당 임상을 통해 FDA로부터 승인을 얻었다. 

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