최초 항암치료 방광암 유전자 요법 FDA 승인

•  주경준 기자/  승인 2022.12.19 06:39

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폐링, 3개월 단위 투약 '애드스딜라드린'..올해 4번째 유전자요법 승인

최초의 항암치료 유전자 요법이 FDA 승인됐다. 올해들어 FDA 승인을 받은 4번째 유전자 치료제이자 첫 항암 유전자요법이다.

FDA는 16일 BCG에 반응하지 않는 비근육 침습성 방암광을 적응증으로 페링의 아데노바이러스 벡터 기반 유전자 치료제 '애드스틸라드린'(Adstiladrin, nadofaragene firadenovec)을 승인했다고 발표했다. 3개월마다 방광으로 투약되는 유전자 치료법이다.

FDA 바이오의약품 평가센터 피터마크 소장은 "이번 승인으로 의료전문가에 고위험 방광암 환자를 위한 혁신적인 치료옵션을 제공하게 됐다."고 밝혔다.

승인은 애드스틸라드린의 미국환자 157명을 대상으로 진행한 3상(NCT03710876)을 기반으로 한다. 평가가능한 98명 중 61%에서 완전반응을 달성했다. 반응기간 중앙값은 9.7개월이었으며 응답환자의 46%는 최소 1년 동안 완전한 반응을 유지했다.

해당임상 결과는 지난 2019년 12월 비뇨기종양학회(SUO)를 통해 발표됐다. 임상결과를 기반으로 제출된 FDA 승인신청은 제조시설의 결함을 사유로 2020년 5월 FDA로 부터 완결된 응답서신(CRL)를 접수받아 승인 거부된 바 있다.  

페링은 복잡한 생산과정을 거치는 유전자치료제 제조시설을 확충한 이후 내년 하반기부터 제품을 출시할 계획이다. 약가는 가용성을 높일 수 있도록 공급될 예정이라고 밝혔으나 구체적인 수준을 제시하지는 않았다.

애드스틸라드린은 AVV에 항암효과가 우수한 재조합 인터페론 알파 2b를 실어, 카테터를 통해 방광에 투여하는 유전자치료제다. 

애드스틸라드린의 원 개발사는 블랙스톤 라이프 사이언스. 2019년 공동개발 협업이후 지난 10월 애드스틸라드린 개발을 위해 페링과 블랙스톤과 공동설립한 퍼젠(FerGene)을 인수, 페링이 단독 관리키로 협업의 변화를 줬다.  블랙스톤은 로열티 옵션 등을 권리만을 갖고 있다.

한편 올해 하반기에만 4품목의 유전자 치료제가 승인됐다. 블루버드 바이오의 진테그로와 스카이소나, CLS 베링의 헴제닉스 등이 각각 8, 9, 11월 승인됐다.  

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