제약사 포기 유전자치료제 英국립병원이 직접 승인 추진

•  주경준 기자
•  승인 2024.04.24 06:14

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영국 국립병원 GOSH, 극희귀질환 치료 접근성 개선 새 혁신방안 모색  

영국의 국립건강보험(NHS) 산하 국립병원이 제약사를 통하지 않고 직접 극희귀 질환 유전자치료제 규제승인에 도전한다.

영국의 국립병원인 그레이트 오몬드 스트리트 어린이 병원(Great Ormond Street Hospital/GOSH)은 최근 극희귀 유전자 질환인 아데노신탈아미노효소 결핍증 환자를 위한 유전자 치료제에 대해 직접 판매허가 규제승인을 추진키로 결정했다.

극희귀 질환 환자를 위한 유전자치료제가 충분한 효능을 제시함에도 불구 제약사가 부족한 수익성으로 개발의 실행이 불가능한 경우가 많다는 점을 고려, 병원이 직접 규제승인을 추진하는 영국의 첫 번째 사례다.

해당약물이 이전 개발명 OTL-101로 잘 알려진 유전자치료제 후보로 미국 UCLA 및 영국 UCL 대학연구진과 함께 GSK가 개발에 나섰던 품목이다. 이후 2018년 GSK가 유전자치료제 자산을  오차드 테라퓨틱스에 매각하는데 여기에 포함됐다. 그러나 21년 오차드는 유망한 임상결과에도 자금난을 사유로 OTL-101 개발을 중단했다.

이와는 별도로 GOSH는 임상연구를 지속 진행해왔으며 제약사가 상업화에 관심이 없자 직접 규제승인을 확보하기 위한 방안을 모색키로 하고 연구자선기구인 LifeArc와 병원내 자선기구인 GOSH Charity의 지원과 국립병원 운영주체인 NHS Trust의 협력을 통해 규제승인 가능성를 모색키로 했다.

출처: GOSH

GOSH의  클레어 부스(Claire Booth)교수는 "환자 수가 적어 치료법이 질병을 치료하는 것으로 입증되더라도 제약사가 투자와 상업화 과정의 진행이 불가능한 경우가 많다는 것은 불행한 일" 이라며 "국립건보공단 산하 병원이 허가 또는 라이센스를 보유하는 최초의 계획을 통해 이 문제를 해결하기를 기대한다"고 밝혔다.

또한 이러한 도전이 성공할 경우 상업성이  부족한 다른 극희귀잘환 치료제의 상용화로 그 영역을 넓혀나갈 수 있을 것으로 전망했다.

아데노신탈아미노효소결핍증(Adenosine Deaminase Severe Combined Immunodeficiency/ADA-SCID)은  아데노신탈아미노효소 (adenosine deaminase, ADA) 의 결핍으로 인하여 발생되며 상염색체 열성으로 유전되는 선천성 중증 복합면역결핍증의 하나다.

출생 인구 20만~100만 명당 한 명 정도에서 발생하며 영국에서는 매년 3명 정도가 영향을 받으며 치료를 받지 않으면 2 세 이전에 사망할 확률이 높은 희귀질환이다. 일부의 경우 6~24개월사이 또는 성인이 돼 뒤늦게 발병하기도 한다.

아데노신탈아미노효소는 세포대사과정에서 독성물질의 분해하는데 중요한 역할을 하는데 부족할 경우 독성물질의 축척돼 면역체계의 T림프구 줄기세포 발생장애을 유발하고 결국 면역결핍을 유발하게 된다. 현재는 결핍된 ADA 효소를 대체하는 요법과 골수이식이 시행되고  있다.

한편 유전자치료제로 이미 제약사가 아닌 비영리재단이 판권을 인수한 사례는 지난해 발생했다. 유럽승인을 받은 두번째 유전자치료제인 스트림벨리스(Strimvelis)다. 적응증은 ADA-SCID로 영국이 이번 규제승인을 추하는 유전자치료제  후보와 동일하다.

오차드사가 스트림벨리스의 승인철회를 고려함에 따라 이탈리아 비영리재단 텔레톤 파운데이션(Telethon Foundation)이 반드시 필요한 약물의 시장 철수상황을 막기 위해 인수했다.

두 제품의 차이점은 크게 2가지. 스티림벨리스의 경우 유전자 전달벡터로 감마 레트로 바이러스를 벡터로 활용하고, 보관이 불가능해 이탈리아 소재 병원에 방문, 투약을 해야한다.

이번 병원이 규제승인을 추진하는 제품(이전 개발명 OTL-101)의 경우 렌티 바이러스을 벡터로 활용해, 보관이 가능하다는 점에서 환자의 접근성 개선이 가능성이 높고 HIV 감염의 위험은 없다는 장점을 갖는다. 즉 스트림벨리스의 업그레이드 버전의 역할이다.

모두 환자의 조혈모세포를 활용, 이에 대해 유전자 수정 후 환자에게 주입하는 생체외 유전자치료제라는 점은 동일하다.

국가기관에서 결핵 등 백신과 치료제를 공급하는 경우와 이식수술 환자를 위한 제대혈의 경우 미국내 일부병원이 세포치료제로 FDA 승인을 받은 사례는 있으나 국가보험공단 또는 국립병원이 의약품을 승인받는 사례는 매우 드문 경우다. 상업성이 낮은 극희귀질환 유전자치료제 활성화를 위해 제약사가 아닌 병원이 규제승인을 받는 사례는 더 증가할 전망이다.

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