'장폐 스펙트럼', 치료 가능한 시대 열리나

•  문윤희 기자
•  승인 2022.03.29 06:35

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스탈리클라, 'STP1' 1b상 완료…"사회적 의사 소통 개선" 
오믹스 기반 정밀 신경 발달 장애 플랫폼 기반 '맞춤형' 신약 

치료제가 없는 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD)를 위한 신약이 개발되고 있어 주목된다. 

현재까지는 물질의 가능성을 타진할 수 있는 임상 1상을 완료한 상태지만, 정밀 신경 발달 장애 발견 플랫폼을 기반으로 개발된 약제인 만큼 개발 속도는 한층 빨라질 것으로 보인다. 

스위스 신약 개발 전문 바이오제약기업인 스탈리클라는 지난 24일 보도자료를 내고  자폐 스펙트럼 장애 치료를 위한 최초의 정밀 의약품 후보 물질 STP1의 1b상 시험을 완료했다고 밝혔다. 

연구는 자폐 스펙트럼 장애 환자 하위 그룹에 대한 2주간의 STP1 경구 치료의 안전성, 내약성 및 약동성을 평가했다. 

임상 결과, STP1 치료는 안정성 및 내약성과 용량 의존적 표적 결합을 보여주는 것 외에도 처리 속도 개선, 인지 복합체 결정화 등 신경·행동 기능의 임상 표지자에서 긍정적인 결과를 보였다. 

임상을 진행한 크레이그 에릭슨 신시내티 아동병원 수석 연구원(의학박사)은 "이번 연구를 통해 얻은 전기생리학적 신호는 상당히 주목할 만하고 우리 연구소가 자폐증 분야에서 확인한 것 중 가장 강력한 초기 임상시험 표적 결합 신호를 보였다”면서 “연구 등록 전에 치료에 가장 잘 반응할 수 있는 특정 자폐증 환자를 생물학적으로 구별하기 위해 개인화된 접근방식을 적용했다는 점을 고려할 때 이번 임상 결과는 향후 대규모 연구의 위험을 없앨 수 있다”고 말했다.

발타자르 고메즈 만실라 스탈리클라 최고의료책임자(CMO)는 "연구에서 분자적 영향뿐 아니라 사회적 상호 작용, 기억 작동 및 처리 속도와 관련된 뇌 부위에서 비정상적인 특정 전기생리학적 신호의 용량 관련 감소를 확인했다”면서 “이는 자폐증의 주요 증상 중 하나인 사회적 의사소통 개선으로 이어질 수 있다”고 말했다. 

그는 또 “이런 결과와 ASD 치료를 위한 맞춤형 솔루션의 가능성은 ASD 환자 집단의 20%를 차지하는 이 하위그룹에 획기적인 게임 체인저가 될 수 있다”고 강조했다. 

린 더럼 스탈리클라 CEO는 "STP1 2상 등록을 위한 다기관 바이오 샘플링 연구를 통해 ASD 영역에서 가장 포괄적인 임상 및 다중 오믹스 데이터를 수집할 수 있을 것"이라며 "STP1 2상에서는 치료 기간과 용량을 늘리고 기억 작동 시험을 추가해 1b상의 정확한 결과를 더욱 보강할 것"이라고 밝혔다. 

이어 "두 번째 정밀 신약 후보물질 STP2에 대한 2상 시험 시험과 잠재적 추가 화합물 개발 및 라이센싱도 앞두고 있다"면서 "현재 이 연구를 진행한 자금을 모집하기 위한 펀딩 작업(6500만달러 규모의 시리즈 B 라운드)를 진행하고 있다"고 밝혔다. 

스탈리클라가 개발 중인 STP1은 AI기반 생명공학 플랫폼인 DEPI를 통해 세상에 나오게 됐다. 

DEPI는 대사체학, 전장유전체 분석, 염기서열 분석 및 환자의 생물학적 특징을 신약 후보물질과 결합하기 위한 독점 모듈을 통합하는 검증된 AI 기반 생명공학 플랫폼이다. 

스탈리클라는 DEPI를 이용해 신경 발달 장애가 있는 여러 하위그룹(Phen1, Phen2, Phen3, Phen5)과 STP1을 비롯한  맞춤형 치료제를 개발 중에 있다. 

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